Saúde

UMinho identifica fármaco para tratar doença rara

Uma equipa de investigadores liderada pela Universidade do Minho (UMinho) acaba de anunciar o desenvolvimento de um modelo que comprova a eficácia do fármaco 17-DMAG no tratamento da Doença de Machado-Joseph (DMJ).
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Uma equipa de investigadores liderada pela Universidade do Minho (UMinho) acaba de anunciar o desenvolvimento de um modelo que comprova a eficácia do fármaco 17-DMAG no tratamento da Doença de Machado-Joseph (DMJ), uma doença neurodegenerativa rara e, até ao momento, incurável causada por uma mutação no gene ATXN3.
 
Em comunicado enviado ao Boas Notícias, a UMinho explica que o medicamento em causa atrasa a progressão da doença – que se carateriza, entre outros sintomas, pela descoordenação dos movimentos corporais e que tem grande incidência na Ilha das Flores, nos Açores – e que está inclusivamente a ser testado em tumores cancerígenos avançados.
 
A patologia tem como principais consequências a descoordenação dos movimentos corporais, incluindo deficits piramidais, extrapiramidais e cerebelosos, bem como neuropatia periférica e, em alguns casos, “parkinsonismo”. Este desequilíbrio pode ter interferências na coordenação dos dedos, mãos, braços e pernas, nos movimentos oculares e no mecanismo de deglutição.


Pegadas de ratinhos normais (esq.) e de ratinhos transgénicos – modelo da DMJ – com diferentes idades, expressas em semanas de vida (dir.), apresentando estes últimos dificuldades em caminhar.

 
Os resultados da investigação publicada na prestigiada revista científica “Neurotherapeutics” revelam que o fármaco em estudo pode ser útil no tratamento de doentes com Machado-Joseph. “Este fármaco induz a autofagia, um mecanismo celular de defesa cuja ativação provou, em estudos anteriores, ser benéfica na proteção contra esta patologia”, explica Patrícia Maciel, coordenadora do projeto e investigadora do Laboratório Associado ICVS/3B’s da UMinho.
 
O modelo usado para validar a ação do 17-DMAG foi desenvolvido em ratinhos e reúne manifestações clínicas e patológicas semelhantes às da DMJ. “Os ratinhos apresentam uma progressiva descoordenação motora, perda de força e neurónios, bem como uma agregação da proteína ataxina-3 mutada em várias regiões do cérebro”, contextualiza a especialista, de 42 anos.
 
De acordo com Patrícia Maciel, licenciada em Bioquímica e doutorada em Ciências Biomédicas na Universidade do Porto e na Universidade McGill, no Canadá, onde viveu durante quatro anos, este modelo reproduz “muito fielmente” a doença, constituindo-se como uma ferramenta valiosa para testar novas estratégias terapêuticas.

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